Препарат для терапии синдрома Хантера в инновационной форме введения «Хантераза Нейро» одобрен в РФ. Держатель регистрационного удостоверения – компания «Нанолек», которая имеет эксклюзивные права на дистрибьюцию и продвижение препарата.
«Хантераза Нейро» (идурсульфаза бета ICV) применяется для ферментозаместительной терапии мукополисахаридоза II типа, или синдрома Хантера. В отличие от «Хантеразы», новый препарат вводится не внутривенно, а интрацеребровентрикулярно, то есть непосредственно в желудочки головного мозга, с помощью вентрикулярного резервуара. Такой способ введения позволяет вводить препарат, минуя гематоэнцефалический барьер. В течение периода применения препарата в реальной клинической практике в Японии не было зафиксировано ни одного случая инфекционных осложнений со стороны центральной нервной системы, что связано с коротким временем введения, которое занимает не более двух минут.
Появление в России «Хантеразы Нейро» стало возможным благодаря сотрудничеству «Нанолек» с южнокорейской биофармацевтической компанией GC Biopharma, которое насчитывает уже девять лет. В 2018 году в портфеле «Нанолек» появился разработанный южнокорейскими биотехнологами препарат «Хантераза».
Нато Вашакмадзе, руководитель отдела орфанных болезней и профилактики инвалидизирующих заболеваний Российского научного центра хирургии имени академика Б.В. Петровского, детский кардиолог, – «»Хантераза Нейро»является инновационным препаратом, предназначенным для лечения пациентов с синдромом Хантера. Доставка лекарства интрацеребровентрикулярно – это терапия, которая направлена на коррекцию неврологических проявлений заболевания».
Дмитрий Рещиков, нейрохирург Российской детской клинической больницы РНИМУ им. Н.И. Пирогова Минздрава России, врач высшей категории, – «Данный препарат разработан для лечения синдрома Хантера с учётом его точки приложения. «Хантераза Нейро» вводится непосредственно в желудочки головного мозга, таким образом, влияя на центральную нервную систему, что было невозможно до недавнего времени».
Для справки:
Синдром Хантера, или мукополисахаридоз II типа – редкое генетическое заболевание, вызываемое дефицитом фермента идуронат-2-сульфатазы, что приводит к накоплению гликозаминогликанов в организме и вызывает повреждение различных органов и тканей.
