Проект группы компаний Р-Фарм и Сеченовского Университета по созданию производственной платформы для лечения хронического гепатита B с помощью системы CRISPR-Cas9 вошел в число победителей конкурса на грант РНФ памяти выдающегося русского ученого Евгения Велихова. В конкурсе участвовали проекты, нацеленные на создание новых технологических решений в области биоэкономики для фармацевтической промышленности, здравоохранения и других отраслей.
CRISPR-Cas9 — это технология таргетного редактирования генома, известная также как «молекулярные ножницы». Она основана на действии белка-нуклеазы Cas9, который разрезает ДНК. Система направляет Cas9 точно к тому участку генома, где необходимо внести изменения.
Проект Р-Фарм предполагает разработку масштабируемой технологической платформы для упаковки комплексов CRISPR-Cas9, нацеленных на вирус гепатита B, в мембранные наночастицы, произведенные в клеточной линии. Платформа обеспечит системную доставку генетических редакторов in vivo для достижения полной элиминации вируса и излечения гепатита В.
«Редактирование генома сегодня — одна из самых динамичных областей мирового биотеха. Мы движемся в этом направлении с нуля, замыкая полный цикл: разрабатываем собственный конструкт CRISPR-Cas9 и параллельно создаем промышленно масштабируемую систему доставки этих частиц в клетку. Сквозных проектов такого уровня в мире единицы, а в России это первый опыт построения платформы полного цикла. По сути, мы создаем платформенную технологию, где при смене мишени базовая конструкция остается неизменной, достаточно перенастроить направляющий компонент и параметры носителя. Именно это открывает прямой путь к персонализированным протоколам, когда терапию можно быстро адаптировать под конкретного пациента и его мутацию», — говорит Владимир Андрианов, директор по работе с партнерами Р-Фарм.
Грант обеспечивает финансирование критически важного этапа перехода от лабораторной разработки к опытно-промышленному прототипу, что является необходимым условием для последующего выхода на клинические исследования и рынок.
«Наш проект имеет ряд преимуществ перед существующими CRISPR-подходами. Так, в одну наночастицу мы можем загрузить до 200 копий комплекса CRISPR-Cas9 против 20–60 у аналогичных технологий. Кроме того, препарат будет обладать сниженной нецелевой активностью и повышенной специфичностью комплексов CRISPR-Cas9 к инфицированным клеткам печени, что снизит риски побочных эффектов и повысит эффективность. Схема CRISPR-терапии гепатита B предполагает полное излечение после однократного введение препарата — это позволит уменьшить стоимость курса для одного пациента и таким образом будет способствовать экономии бюджетных средств», — объясняет Максим Власюк, руководитель отдела фармацевтической разработки Р-Фарм.
***
